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Compte-rendu - Séance du 26/11/2015 - Commission d’évaluation initiale du rapport entre les bénéfices et les risques des produits de santé (25/01/2016) application/pdf

... codant la dystrophine pouvant être traitées par un saut de l'exon 51, déterminé par un dépistage génétique. Le drisapersen de sodium est un oligonucléotide se liant spécifiquement à l'exon 51 de l'ARN...