Surveillance du marché : Contrôle des produits de thérapie génique

Thérapie génique

La thérapie génique, actuellement en phase d’essai clinique, est une approche thérapeutique innovante qui utilise des systèmes de transfert de gènes.

Quelques laboratoires de contrôles européens, dont celui de l’ANSM se préparent à contrôler la qualité, l’efficacité et la sécurité de ce type de produits dès qu’ils seront sur le marché.


L'Agence a pour cela  :

  • Mis en place des laboratoires et des équipes dédiés, en particulier à la manipulation des vecteurs viraux de thérapie génique en laboratoire confiné L3,
  • Développé des techniques de contrôles en laboratoire en biologie cellulaire et moléculaire, histologie, virologie, cytométrie en flux, immunodosages, électrophorèse capillaire
  • Eté pilote pour la rédaction du chapitre général « Médicaments de transfert génétique pour usage humain » de la Pharmacopée européenne regroupant 7 monographies applicables aux principaux types de vecteurs de thérapie génique,
  • Constitué un pôle d’expertise européen au sein du réseau des OMCL,
  • Mis en place des partenariats avec des experts nationaux du domaine pour un transfert technologique et une mise à disposition de matériel biologique d’une part (Généthon) et la mise en place d’un programme scientifique d’autre part (Généthon, CHU de Nantes),