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Qu'est ce qu'une autorisation temporaire d'utilisation?

En France, l’utilisation exceptionnelle de spécialités pharmaceutiques ne bénéficiant pas d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) et ne faisant pas l’objet d’un essai clinique est conditionnée à l’obtention préalable d’une Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU).
Les Autorisations Temporaires d'Utilisation (ATU) sont délivrées par l’ANSM dans les conditions suivantes :

  • les spécialités sont destinées à traiter, prévenir ou diagnostiquer des maladies graves ou rares
  • il n'existe pas de traitement approprié disponible sur le marché,
  • leur efficacité et leur sécurité d'emploi sont présumées en l'état des connaissances scientifiques et la mise en oeuvre du traitement ne peut pas être différée.

En pratique, il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation :  les ATU de cohorte et les ATU nominatives.

L'ATU dite de cohorte (ATUc) 

  • concerne des médicaments dont l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées
  • s'adresse à un groupe ou sous-groupe de patients traités et surveillés suivant des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT ).
  • est délivrée à la demande du titulaire des droits d’exploitation, qui a déposé ou s’est engagé à déposer une demande d’AMM dans un délai fixé.

 Consulter  la Liste des spécialités faisant actuellement l'objet d'une ATU de cohorte

L'ATU dite nominative (ATUn) 

  • s'adresse à un seul patient nommément désigné et ne pouvant participer à une recherche biomédicale.
  • concerne des médicaments dont le rapport efficacité/sécurité est présumé favorable pour ces patients au vu des données disponibles.
  • est délivrée à la  demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur dès lors que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient

Ce qui change à partir du 17 septembre 2018

Consulter  la Liste des spécialités autorisées dans le cadre d'une ATU nominative

Protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil d'information (PUT)

Le PUT est établi entre l'ANSM et le titulaire des droits d'exploitation du médicament.

Il permet de fixer :

  • les modalités de suivi des patients traités
  • le recueil de données portant sur l'efficacité, les effets indésirables, les conditions réelles d'utilisation
  • les caractéristiques de la population bénéficiant du médicament autorisé.

Cependant, l’utilisation de spécialités bénéficiant d’une ATU ne peut se substituer à un essai clinique et n’a pas d’objectif d’investigation. 
En effet, à un stade précoce du développement des médicaments, les essais cliniques doivent toujours être privilégiés. 
La décision d’ATU ne doit pas freiner la mise en œuvre ou la poursuite d’essais cliniques permettant d’apporter des réponses précises et indispensables sur le rapport bénéfice/risque d’un médicament.

Consulter  la Liste des spécialités soumises à un PUT

Contacter l'ANSM

E-mail atu@ansm.sante.fr
Fax 01 55 87 36 12
Tel 01 55 87 44 88
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