Groupe de travail dur les Plans d'Investigations Pédiatriques (PIPs)

Missions du Groupe de Travail PIPs

La mission principale du groupe de travail « pédiatrie » sera de contribuer à l’évaluation des PIPs, en fonction des critères établis par le Comité Pédiatrique de l’EMEA, en coordination avec son représentant français. Selon le nouveau règlement européen pédiatrique, un Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) doit être soumis par tout demandeur pour une nouvelle demande d’AMM ou lorsqu’une modification de l'AMM est proposée pour une spécialité pharmaceutique déjà autorisée (exemple : extension d’indication thérapeutique, nouvelle forme pharmaceutique, ou nouvelle voie d’administration). Ce PIP doit détailler le programme de développement envisagé pour le médicament et fournir des données visant à démontrer la qualité, la sécurité et l’efficacité du médicament dans les différentes catégories d’âges pédiatriques dans le dossier final de demande d’AMM. Le Groupe de Travail a pour mission d’évaluer ces PIPs, en particulier les éléments suivants :

  • L’intérêt et les besoins thérapeutiques de développer un médicament à usage pédiatrique dans l’indication et dans les catégories d’âge pédiatriques revendiquées
  • Les mesures envisagées pour adapter la forme pharmaceutique du produit aux enfants, en vue d’améliorer sa sécurité, son efficacité, son acceptabilité, ou son usage dans les différents sous-groupes d’âge
  • Les études pré-cliniques et les essais cliniques proposés dans le cadre du plan de développement pédiatrique du produit
  • Le plan de suivi de pharmacovigilance ainsi que le plan de gestion de risques à prévoir en fonction des caractéristiques du produit

Une demande de dérogation de développement peut être effectuée si le produit n’a pas d’intérêt chez l’enfant, ainsi qu’une demande de report du programme de développement pédiatrique du produit. Dans les deux cas, les justifications seront à évaluer. Les autres missions de ce Groupe de Travail sont :

  • Vérification de la correspondance entre les PIPs validés par le Comité Pédiatrique de l’EMEA et la demande d’AMM réellement soumise au niveau européen ou national
  • Expertise pédiatrique sur certains sujets relatifs aux demandes d’AMM. L’avis « ad-hoc » du Groupe sera alors sollicité en coordination avec ceux des autres Groupes de Travail concernés par les demandes d’AMMs (GT pharmaceutique, préclinique, évaluation thérapeutique et pharmacovigilance)
  • Avis consultatif général sur des sujets spécifiques d’évaluation relatifs à la pédiatrie, après saisie de la Commission d’AMM, du Comité d’Orientation pédiatrique (COP) de l’Afssaps, ou d’autres instances internes à l’agence
Constitution du Groupe de Travail PIPs

Les compétences recherchées des membres sont orientées vers la pédiatrie, mais s’étendent également aux champs d’expertise axés sur la problématique médicaments adultes versus enfants. Les axes d’expertise sont plus particulièrement en rapport avec le développement de médicaments pédiatriques qui, de façon non exhaustive, sont les suivants :

  • Domaine pharmaceutique: formulation galénique et problème de qualité spécifique à l’enfant, pour tout type de médicament
  • Toxicologie et expertise pré-clinique, à orientation de recherche et de développement spécifique à l’enfant
  • Pharmacologie, pharmacocinétique et pharmacodymique, adaptées spécifiquement à la population pédiatrique
  • Domaine clinique : toutes spécialités médicales, y compris médecine générale, avec intérêt spécifique ou général porté sur les problématiques thérapeutique relative à l’enfant
  • Méthodologie et Statistiques: problématique de développement des médicaments chez l’enfant et des essais cliniques ciblant cette population
  • Epidémiologie et pharmaco-épidémiologie axées sur la pédiatrie